A hivatalos amerikai hatóság engedélye után elindulhat az őssejt alapú, bőr alá ültethető, inzulintermelő VC-O1 bétasejt kapszula klinikai kipróbálása cukorbetegeken.
A san diego-i ViaCyte cég múlt héten beadta engedélykérelmét az amerikai hivatalos hatóságnak (FDA), hogy a VC-O1 fantázianevű, őssejt alapú inzulintermelő kapszula klinikai kipróbálását megkezdhesse cukorbetegeken.
A VC-O1 fantázianevű kapszula a BioHub-hoz hasonló. Ragtapasz méretű és bankkártya vastagságú kis eszköz, melyet a bőr alá, feltehetően a hátbőr alá terveznek majd beültetni. A kapszula fala rugalmas membrán, a kapszula belsejébe pedig őssejt eredetű sejteket töltenek: inzulintermelő-vércukorcsökkentő béta sejteket, glukagontermelő-vércukornövelő alfa sejteket, illetve az alfa és a béta sejt működését szabályozó, szomatosztatint termelő D sejtet.
Az emberi hasnyálmirigyben ugyanis az inzulintermelő béta sejtek nem önmagukban működnek - ellentétben a rágcsálókkal - hanem egy összetett sejtcsoport részeként. A sejtcsoportosulást nevezzük Langerhans szigetnek, egy-egy szigeten belül pedig minimum ötféle sejt van. Közülük a fent említett három fajta kritikus a vércukorszint szabályozásához, így a kapszula belsejében lévő sejtek a Langerhans szigetek ön- és vércukorszabályozó működését szeretnék modellezni.
A hártya, vagyis a kapszula fala megvédi a sejteket az immunsejtektől, így az autoimmun 1-es típusú cukorbetegekben sem pusztulnak el a beültetett sejtek, hanem védett helyen, a kapszula belsejében tudnak zakatolni. A kapszula trükkös volta abban rejlik, hogy miközben a sejteket nem szabad átengednie (se ki, se be), addig biztosítania kell a szövetközti folyadék megfelelő áramlását. A szövetközti folyadékból kell ugyanis a sejteknek érzékelni a cukorszintet, de a sejtek működéséhez szükséges megfelelő mennyiségű tápanyagnak és oxigénnek is el kell jutnia a kapszula belsejébe.
A kapszula a tervek szerint minimum 1 évig, de elképzelhető, hogy akár 5 évig is működne. Korábbi vizsgálatok alapján egerekben nagyon hatékonyan működött, a mesterségesen cukorbeteggé tett egerek vércukorszintjét gyönyörűen rendezte.
Ha a fejlesztés az engedélyt megkapja, akkor elkezdődik a klinikai kipróbálás I/II fázisa. Ebben a fázisban főként a fejlesztés biztonságosságát vizsgálják kis létszámú, önkéntes csoportban. Ha bebizonyosodik, hogy a fejlesztés biztonságos (nem árt többet, mint használ), és még jó is arra, amire szánták (vagyis ez esetben képes a vércukorszintet szabályozni), akkor a kipróbálás továbblép a következő klinikai fázisba. Az összesen négy lépcsős ellenőrző művelet azt szolgálja, hogy kereskedelmi forgalomba csak megbízható és valóban működő termék kerülhessen.
Amennyiben a klinikai vizsgálat engedélyt kap, a menetéről a clinicaltrials.gov oldalon lehet tájékozódni.
