Spanyol kutatók sikeresen gyógyítottak cukorbeteg kutyákat génterápiával - látott napvilágot a hír a Diabetes című tudományos lapban. A szerzők szerint alapos tesztelés és klinikai kutatásokat követően nem kizárt az emberi felhasználás lehetősége sem, habár ezzel kapcsolatban igen óvatosan fogalmaznak.

fotó innen

A kísérletek során először mesterségesen cukorbeteggé tettek kutyákat, patkány- és egérkísérletekben is gyakran használt vegyületekkel (név szerint streptozotocin és alloxan). Mindkét molekula sejtméreg, miközben nagyon hasonlítanak a cukorra. A hasonlóság miatt tévesen, nagy mennyiségben képesek bejutni az inzulintermelő béta sejtek belsejébe, ott feldúsulva pedig azok pusztulását okozzák. Az így kezelt kutyák ezért teljes inzulinhiányos állapotba kerülnek, vagyis az 1-es típusú cukorbetegség modelljeinek tekinthetők. Leszámítva, hogy autoimmun folyamat nem indul el bennük. A kezelés után az inzulinhiányos cukorbeteg kutyák megfelelő ellátásban részesültek (inzulinpótlás és diéta), majd a vércukor-anyagcsere rendezése után megkezdték a génterápiát.

A génterápia mindig valami idegen gén, azaz DNS darab bejuttatását jelenti a sejtekbe, ahol aztán a bejuttatott DNS által kódolt fehérje kifejeződik és szerencsés esetben ellátja feladatát. Génbejuttatásra nagyon sokféle módszer van, egyik leggyakrabban használt módszer a vírusok felhasználása. A vírusok egy csoportja ugyanis leegyszerűsítve nem csinál mást, csak a saját DNS-ét a gazdasejtbe bejuttatva, a fertőzött sejt DNS- és fehérjegyártó apparátusát felhasználva újragyártja önmagát.

A spanyol kutatók ezért fogtak egy ismert vírust, annak DNS-éből kivettek mindent, ami nem kell, de benne hagyták azokat a részeket, amelyek a DNS bejuttatásához szükséges. Plusz hozzárakták a számukra érdekes két fehérjét kódoló DNS darabokat. Így olyan vírus jött létre, amely képes fertőzni sejteket, de nem saját magát gyártatja újra, hanem a berakott, "idegen" gének által kódolt fehérjéket. Az összerakott vírust ezután egyszerűen beinjekciózták a kutyák izomzatába, akárcsak az influenzaoltást.

A vírus bejutott az izomsejtekbe, amelyek az így bevitt "idegen" DNS-kód alapján inzulint és glükokinázt kezdtek termelni. Az inzulin segíti a cukor bejutását a sejtekbe, ezáltal csökkenti a vércukorszintet. A glükokináz fehérje viszont épp ellentétesen hat, az izom cukorfelvételét képes gátolni, így növelni a véráramban maradó cukrot. Ezen felül sok egyéb, indirekt és kölcsönös szabályozásban is részt vesznek ezek a fehérjék, de ezt most hagyjuk.

A gének külön-külön bejuttatása nem vezetett sikerre, de a kettő együtt meglepően eredményesnek bizonyult.

A génkezelt kutyák éhgyomri vércukorszintje jelentősen csökkent, az étkezéseket követően túlzott vércukor-emelkedés nem volt tapasztalható, ahogy mozgás okozta vércukor-csökkenés sem, mégpedig éveken keresztül. Vagyis az egymás ellen ható inzulin és a glükokináz képes volt kiegyensúlyozott vércukorgörbét létrehozni - azaz a cukorbetegséget megszüntetni.

Újszerű megközelítése ez a problémának, hiszen a sokat nyaggatott béta sejtek helyett a kezelés az izomsejtek cukorháztartásban betöltött szerepét használja ki. Az izom ugyanis - írják a szerzők - az étkezéssel bejuttatott cukor ~70%-át "tünteti el" a véráramból, meg persze mozgás során is a vércukorcsökkenés legfőbb okozója, vagyis a vércukorszint szabályozásában domináns szerepe van. Miért ne használnánk ki?

Izgalmas eredmények, természetesen egyelőre sok-sok kérdéssel. A szerzők először további állatmodelleken szeretnék tesztelni a rendszert, és ha működik, akár terápiaként bevezetni az állatorvosi gyakorlatba. Ezen túl pedig egészen biztosan legfőbb céljaik közt szerepel az emberi génterápiás fejlesztés is. Drukkolok.