Mi történik, ha frissen diagnosztizált autoimmun cukorbetegekben leblokkolom az inzulintermelő sejteket pusztító folyamatokat? Ezt a kérdést feszegeti egy nemrégiben lezárt klinikai vizsgálat.

A csecsemőmirigyben (latinul thymus) termelődő T sejtek az immunrendszer igazi nagyágyúi. Az ölő T sejtek rendkívül hatékonyan képesek elpusztítani a kórokozókat, de bizonyítottan fontos szerepet játszanak autoimmun folyamatokban, így az 1-es típusú cukorbetegség kialakulásában is. A regulátor T sejtek (Treg) egy kis exkluzív csoport, feladatuk az immunválasz lengéscsillapítása, így az ölő T sejtek működésének szabályozása is. 

Autoimmun cukorbetegekben a regulátor T sejtek kisebb számban vannak jelen és/vagy kevésbé működnek, melyet összefüggésbe hoznak az autoimmun folyamat kialakulásával. A kiindulási feltételezés szerint, ha helyreállítom a Treg sejtek számát és működését, az autoimmun folyamatok csökkennek és frissen diagnosztizált, saját inzulintermeléssel még rendelkező cukorbetegekben időablak nyílik az inzulintermelő béta sejtek regenerációjára. A regeneráció eredményeképpen pedig az inzulintermelés helyreáll, a cukorbetegség megszűnik.

A nemrégiben lezárt klinikai vizsgálat keretében ezért 1-es típusú cukorbetegek véréből kigyűjtötték, petri csészében felszaporították és felturbózták, majd visszaültették az így módosított Treg sejteket. A cukorbetegekben a beavatkozás eredményeképpen a Treg sejtek száma és minősége a várakozásoknak megfelelően megnőtt, valamint meglepően stabil maradt a visszaültetést követő 1 évben.

A hírekben már az szerepelt, hogy a résztvevők inzulintermelése is helyreállt, de sajnos a sajtó ismét nagyon előreszaladt. Valójában különösebben nem változott a résztvevők inzulintermelése (C-peptid szint), sem az átlagos vércukorértéke (HbA1c), de a külső inzulinigényük sem csökkent látványosan. Maga az eredeti cikk is úgy fogalmaz: további vizsgálatok szükségesek eldönteni, egyáltalán van-e inzulintermelésre gyakorolt hatása a beavatkozásnak.

Csalódottak lehetünk, de azért ne legyünk. A fázis-1 klinikai vizsgálatok célja bemutatni, hogy egy beavatkozás biztonságosan kivitelezhető - erre a válasz egyértelműen igen. Nagyon meggyőzően mutatják, hogy a Treg sejtek összetétele, minősége módosítható és tartósan (1 évig biztosan) fenntartható. A béta sejtek regenerációja igen lassú, vajon helyreáll-e az inzulintermelés, ha többet várunk...? Vagy pótolhatjuk máshogy, beültetéssel is a béta sejteket, használható-e a Treg módosítás beültetéskor immunszupresszió helyett...? Végül az sem utolsó lehetőség, ha a Treg módosítás eredményeképpen a mézeshetek kiegyensúlyozott állapotát akár hosszú-hosszú évekre ki tudnánk húzni. Azt mondom ezért, az eredményeket még ne temessük (csak a sajtót), várjuk meg a következő lépcsőfokot, azaz a fázis-2 vizsgálat eredményét.